Израильские ученые нашли способ лечить БАС

Ученые Тель-Авивского университета объявили о разработке генной терапии, которая впервые демонстрирует способность останавливать разрушение двигательных нейронов при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) — смертельном заболевании, которое до сегодняшнего дня считалось неизлечимым. Результаты уже называют одним из самых важных открытий в нейробиологии последних десятилетий.

Новый метод лечения нацелен на восстановление молекулы microRNA-126 — ключевого регулятора, уровень которого критически снижен в клетках пациентов с БАС. Именно ее дефицит приводит к накоплению токсичного белка TDP-43 в нервных окончаниях. Белок блокирует работу митохондрий — "энергостанций" клетки, после чего нейроны начинают буквально "выключаться" и погибать.  

Исследователи впервые смогли не только остановить этот процесс, но и запустить восстановление поврежденных нейронов, воздействуя на первопричину разрушения. Терапия корректирует молекулярный дефект, возвращая клеткам способность генерировать энергию и поддерживать работу нервных связей.

Боковой амиотрофический склероз (англ. — ALS) — тяжелое нейродегенеративное заболевание, лишающее человека способности двигаться, говорить, глотать и в конечном итоге — дышать. Болезнь поражает десятки тысяч людей по всему миру, и до сих пор ни одно лекарство не могло победить болезнь — существующие препараты лишь замедляют развитие симптомов.

Впереди долгий путь: дополнительные тесты и три этапа клинических испытаний. По оценкам исследователей, при успешном прохождении испытаний первые препараты могут появиться на рынке через шесть-девять лет, хотя программы ускоренной регистрации для редких заболеваний способны сократить сроки.

Стоит отметить, что нарушения, связанные с белком TDP-43 и сбоями функций митохондрий, встречаются и при других тяжелых заболеваниях, включая болезнь Альцгеймера и фронтотемпоральную деменцию. Это означает, что новая терапия может стать первой универсальной стратегией защиты мозга от разрушения.