Научный прорыв: в Израиле нашли способ победить БАС

Исследователи Тель-Авивского университета (ТАU) объявили о крупном прорыве в понимании и потенциальном лечении бокового амиотрофического склероза (БАС). Международная группа ученых выявила ключевой молекулярный механизм, запускающий гибель нервных клеток при этом заболевании, и смогла нейтрализовать его с помощью генной терапии. Добавление определенной РНК-молекулы (microRNA-126) к клеткам и животным моделям БАС остановило дегенерацию двигательных нейронов — более того, поврежденные клетки начали восстанавливаться. Результаты дают надежду на разработку новых методов лечения неизлечимой сегодня болезни.

Ведущие исследователи — профессор Эран Перльсон и его коллеги из Школы нейронаук "Саголь" — работали совместно с клиницистами из медицинского центра "Шиба", а также учеными из Института Вейцмана, Университета Бен Гуриона и научных центров Франции, Турции и Италии. Результаты их работы опубликованы в научном журнале Nature Neuroscience.

В чем суть открытия

БАС поражает двигательные нейроны, постепенно парализуя мышцы, в том числе дыхательные. Один из признаков болезни — нарушения в нервно-мышечных соединениях, однако их молекулярные причины долго оставались неясными.

Команда Перльсона изучила мышиную модель БАС, ткани пациентов и культуры человеческих стволовых клеток. Ученые подтвердили, что при БАС в окончаниях нервов образуются токсичные агрегаты белка TDP-43, нарушающие работу митохондрий — "энергетических станций" клетки. Их повреждение ведет к гибели нейронов.

Роль microRNA-126

Оказалось, что в норме мышечные клетки выделяют микромолекулу microRNA-126 и отправляют ее в нервные окончания через синапс. Эта РНК подавляет избыточное образование белка TDP-43 в нервно-мышечном соединении.

При БАС уровень microRNA-126 резко падает, что приводит к накоплению TDP-43 и образованию токсичных агрегатов. "Когда мы искусственно увеличили количество microRNA-126 в тканях пациентов и в мышах с моделью БАС, уровень TDP-43 снизился, а нейроны перестали разрушаться и даже начали регенерировать", — объясняет доктор Ариэль Ионеску, один из руководителей исследования.

Новый путь к терапии

Возврат нормального уровня microRNA-126 фактически "спасал" поврежденные нейроны и предотвращал деградацию нервно-мышечных соединений. По мнению ученых, открытый механизм может стать основой для разработки генных или молекулярных препаратов против БАС — заболевания, для которого сегодня не существует эффективного лечения.

Исследователи подчеркивают, что впереди предстоит еще большой путь до клинических испытаний, однако результаты уже открывают новое направление в борьбе с одной из самых тяжелых нейродегенеративных болезней.